截至2024年8月，我國共有190款特殊醫學用途配方食品（以下簡稱：特醫食品）獲批注冊。市場監管總局近日發布消息稱，目前注冊的特醫食品已實現全品類覆蓋，其中2023年以來共批準注冊特醫食品102個，超過之前6年注冊數量的總和。
特醫食品在我國起步較晚，產業基礎薄弱、產品研發不足，產品數量與發達國家相比還有一定差距。監管部門在不斷優化工作流程，縮短審評時限，特醫食品注冊審批提速，但仍面臨產品無法滿足需求、購買渠道不暢通、進醫院難、院內使用路徑不暢通等可及性難題。
特醫食品：臨床營養治療的有效“武器”
特醫食品，通俗的理解就是患者吃的“飯”。作為一種特殊食品，特醫食品雖然不是藥品，但卻與臨床營養治療密不可分。對于乳糖不耐受、早產、過敏等嬰兒和患有腫瘤、代謝疾病等特殊人群來說，是剛需產品。
北京大學第一醫院兒科主任醫師馮琪說，特醫食品在新生兒科的使用很常見。“特醫食品對早產兒來說是必須的，不能被其他藥品所替代。早產兒出生體重較低，早期喂養困難，需要一些能量密度高的特殊配方奶粉補充蛋白質、維生素和礦物質。有些乳糖不耐受或牛奶蛋白過敏的孩子，需要免乳糖或者不免乳糖的深度水解配方奶粉。還有小兒外科做腸道手術后，也會有特醫食品的需求。”
對于一些罕見病患者，特醫食品更是他們的“救命糧”，是臨床治療中主要和不可缺少的治療方式，被患者稱之為“藥奶”。
以甲基丙二酸血癥為例，它是一種罕見的常染色體隱性遺傳病。由于體內某些關鍵酶和輔助因子缺陷，患者無法正常代謝食物中的蛋白質和氨基酸，導致酸性物質在體內異常蓄積，發生代謝性“酸中毒”，嚴重時會危及生命。對他們來說，在日常生活中多吃一口肉、多喝一口奶都有可能“中毒”。特醫食品，成為他們維系生命的必需品。
劉英娜是一位單純型甲基丙二酸血癥患兒的家長。她告訴記者，目前甲基丙二酸血癥還沒有有效的治療手段，只能通過藥物和飲食加以控制，日常的飲食主要是低蛋白主食和優質蛋白，同時搭配特殊氨基酸配方粉（特醫食品）。這種飲食方式要伴隨患者一生，隨著患者年齡增長，對食物的攝入越來越多，對特醫食品的用量也會逐步增加。
單純型甲基丙二酸血癥患兒四個月的特醫食品用量 受訪者供圖
上海市兒科醫學研究所所長、上海交通大學醫學院附屬新華醫院教授蔡威介紹，在我國第一、第二批罕見病目錄共207種罕見病中，有32種罕見病需使用特醫食品，其中18種罕見病對特醫食品的需求尤為緊急與重要。
“特醫食品不是藥，卻是臨床治療的關鍵支撐。”首都醫科大學附屬北京世紀壇醫院腫瘤營養與代謝中心主任石漢平說，營養治療是腫瘤綜合治療措施中核心的、必不可少的內容。臨床營養不是支持，更不是輔助，而是治療，而且是疾病的一線治療，而特醫食品是臨床營養治療的有效武器。
據國家癌癥中心發布的《2019年全國癌癥報告》數據顯示，腫瘤患者重度營養不良發生率高達57%，僅有29%的腫瘤患者得到營養支持治療，20%的惡性腫瘤患者直接死亡原因是營養不良而非腫瘤本身，在美國，78%的腫瘤患者在醫院得到了營養支持。
一項長達11年的回顧性研究結果顯示，口服營養補充可降低21.0%的住院日、21.6%的住院花費和6.7%的30天再入院率。業內專家指出，病患人群在疾病治療的同時輔以特醫食品等營養支持可降低藥物使用量、減少持續時間、提高治療效率、縮短住院時間。
專用型產品少、購買不穩定 超八成患者經歷“斷糧”危機
雖然特醫食品可以為甲基丙二酸血癥患者提供安全和有效的營養支持，但我國市面上針對此類患者的特醫食品還屬于空白。
“目前，我國只有用于苯丙酮尿癥這一種罕見病的三款進口特醫食品，無法滿足患者需求。我國已注冊特醫食品中，全營養和非全營養配方食品比較多，只有一款特定全營養配方食品和三款氨基酸代謝障礙配方產品。”蔡威介紹。
“之前國內有一款以固體飲料形式生產的產品可以滿足我們的需求，但是湖南郴州‘大頭娃娃’事件之后企業停止生產，很多患者‘斷糧’。后來又有一家類似小作坊的企業生產這種產品，但產品特別簡陋，就是一個塑料盒子外面貼上標簽，質量堪憂，甚至出現過企業私自篡改生產日期而被處罰的情況，這種產品我們根本不敢給孩子吃。”劉英娜說，持續穩定地購買安全、質量有保障的特醫食品，對很多罕見病患者來說是一個很大的難題。
我國對特醫食品實施嚴格監管，市場準入門檻高，從事特醫食品生產的企業較少，生產罕見病特醫食品的種類更少，因此患者往往需要通過非正式渠道，如海外代購和跨境電商的方式購買產品。根據病痛挑戰基金會的調研數據顯示，特醫食品購買穩定性較弱，80.5%的罕見病患者經歷過一次或一次以上的“斷糧”危機。
而非正式渠道購買的特醫食品質量和安全難以保障。根據《2023年罕見病類特殊醫學用途配方食品可及性報告》顯示，64.4%的患者對所購買特醫食品的質量和安全表示擔憂，涉及產品配方的科學性、買到假貨或劣質產品、生產過程無監管以及運輸過程造成問題。
對于臨床醫生來說，特醫食品難以從醫院渠道供給，給患者提供及時的治療也是一大問題。一位不愿意透露姓名的醫生說，特醫食品購買困難會給臨床診療帶來一些問題。“很多疾病的特醫食品沒有正規產品，以前有一些國產品牌以固體飲料的形式售賣，推薦患者去買這些產品對醫生來講也是有風險的。以前我們也介紹患者去購買，有時還會收到投訴。”
在采訪中，多位患者及家屬呼吁，希望企業能夠盡快注冊生產合規的產品，也希望能在醫院中買到特醫食品，或開辟更多正規購買渠道，提高特醫食品可及性。
進醫院難、無規范標準 銷售受限影響企業生產研發
按照我國法規要求，特醫食品必須在醫師或臨床營養師指導下使用，特醫食品中的特定全營養配方食品應當通過醫療機構或者藥品零售企業向消費者銷售，不得進行網絡交易。但記者調查發現，醫院中除營養科和特定疾病必須要用到特醫食品外，很少會有醫生主動向實際有需要的患者科普或介紹特醫食品，在醫院也難以買到特醫食品。
患有甲狀腺癌和腦膜瘤的胡女士在經歷兩次大手術后身體十分虛弱，經病友介紹購買了一款針對腫瘤患者的特定全營養配方食品，使用一段時間后精神和體力明顯恢復。“當時咨詢過醫生，問開顱手術之后可不可以服用類似產品，但可能涉及到醫療責任等相關問題，他只是建議最好攝入優質蛋白和高能量的食物，并沒有向我推薦相關的特醫食品。”
而且由于特定全營養配方食品在銷售路徑方面的限制，胡女士無法在網上購買，在當地醫院和藥店也買不到，只能自己通過各種途徑代購。“在我們撫順當地根本買不到，沈陽也很難買到，我是輾轉了好幾個人才買到。”
“這款產品在醫院的準入很困難，院內銷售極少，還不能進行網絡銷售，很多病人需要但卻喝不上。”該產品生產企業市場部負責人向記者表示。
北京某三甲醫院營養科醫生指出，由于特醫食品不屬于藥品、醫療器械或醫療服務項目，目前尚無全國統一的編碼標準，未被正式納入全國醫院收費系統。就算醫生想給病人使用，醫院藥房也進不了貨，醫生開不了處方，醫院也無法開具正規的收費票據。目前進入醫院的特醫食品，狀況比較復雜，沒有統一規范的標準。
記者了解到，在北京一些大型醫院，兒科使用的特醫食品需通過營養科統一招標采購，患兒住院期間，家長可根據醫囑而非處方方式在院內購買，以伙食費形式交費。對于罕見病，有部分省市將針對苯丙酮尿癥的特醫食品納入醫保目錄或大病醫療保險。
業內人士表示，雖然政府要求三級和二級醫院設立營養科，可提供特醫食品，但我國公立醫院中僅有少數醫院開設了獨立的臨床營養科，加上特醫食品未納入收費系統，醫療機構對特醫食品進貨查驗、健康管理、不良反應、應急處置、遴選、評估、處方、審核和診療流程等方面缺乏標準規范。醫療機構特醫食品收費的合規性長期處于模糊地帶，不僅給醫院規范化管理和患者結算造成了很大困擾，也給臨床營養科信息化建設帶來挑戰。
針對此問題，國家醫保局于2021年增加了“其他費用”項，下發了臨時代碼供各地醫保部門用于數據歸集，但特醫食品仍未擺脫夾縫中生存的處境。雀巢健康科學大中華區總裁顧欣鑫說，目前特醫食品進入醫院的難題仍未解決，特醫食品不能在醫院正常銷售，在院外的銷售情況也不容樂觀，銷售路徑不暢通的問題對企業的生產、研發創新造成了較大影響。
記者走訪了北京市的多家藥店，發現想要找到一家銷售特醫食品的藥店并不容易。大多數藥店不售賣特醫食品，更多的是在標注“食品”的貨架上售賣蛋白粉、固體飲料和益生菌等產品。出售特醫食品的藥店可供選擇的產品數量也有限。記者在北京協和醫院附近一家自稱售賣特醫食品較多的藥店看到，僅有7款特醫食品在售。
首都醫科大學宣武醫院附近一家藥店食品類貨架上無特醫食品在售 新華網 王忻 攝
北京協和醫院附近一家藥店出售的特醫食品 新華網 王忻 攝
“公司2017年在中國新工廠投產建設了5條萬噸級的生產線，目前只有1條生產線使用了40%的產能。生產的幾千噸產品也大多出口，或是賣給中國香港和臺灣的消費者，大陸占比很少。”顧欣鑫說。
“目前我們進入醫院的特醫食品，每家醫院的年銷售額都比較低。”麥孚營養董事長郭海峰坦言，特醫食品生產檢驗要求高，研發投入大，很多批準上市的產品不能產生經濟效益。在銷售受限的情況下，企業面對高昂的研發注冊成本和生產及人員費用，需要結合自身發展情況謹慎選擇研發注冊方向和節奏，一定程度上放慢了行業的整體發展進程。
某特醫食品企業負責人透露，要做一款給腫瘤或特殊疾病人群的特醫食品，按照法規需要像藥品一樣做臨床試驗，花費也相差無幾。“花了幾千萬卻進不了醫院，進不去藥房，更不會得到醫保報銷。雖然準入像藥品一樣嚴格，但是卻得不到藥品的待遇，企業自然沒有積極性去做這類產品。”
中國營養保健食品協會執行副會長厲梁秋表示，特醫食品目前在臨床認識上有很大提高，臨時編碼的設立也給特醫食品進醫院提供基礎，但離打通尚有距離。一方面消費端有一定需求基礎，另一方面產業累積也到了一定程度，但真正打通仍然面臨各種具體情況，問題的解決還需共識達成后各界的共同努力。
政策法規持續優化 多方協力提高特醫食品可及性
“國家對特醫食品實施嚴格監管，批準注冊的特醫食品產品安全、質量可靠，但品種局限，不能滿足臨床多樣化需要，且不同類別特醫食品配方復雜程度差異較大，但注冊程序要求一致，不利于有效利用注冊資源；特醫食品銷售渠道相對有限，特定全營養特醫食品主要通過醫療機構或藥品零售企業銷售，但作為食品屬性的產品，如何進入診療體系，還存在認知、政策、路徑的困難……”市場監管總局開展的特醫食品“優注冊、進醫院、惠病患”機制前瞻性調研發現，特醫食品的臨床應用面臨諸多堵點難點。
“去年上半年開始，市場監管總局成立專項調研組開展調研，深入北京、上海、江蘇、江西、四川等省市的醫療機構、生產企業、大學院所，調研特醫食品研發注冊、臨床需求使用等情況，直到今年一直在陸續出臺相關政策文件。”市場監管總局特殊食品司相關負責人向記者表示。
從出臺的相關政策，可以看到監管部門釋放出的積極信號：修訂發布《特殊醫學用途配方食品注冊管理辦法》，在嚴格產品安全性、營養充足性和特殊醫學用途臨床效果審評基礎上，優化工作流程，縮短審評時限；修訂發布《特殊醫學用途配方食品臨床試驗質量管理規范》，進一步提升臨床試驗的科學性和可操作性；實施分類注冊管理，發布蛋白質組件、碳水組件、電解質配方等3類產品注冊指南，進一步降低研發成本、縮短注冊時間、提升審評審批效能。
對罕見病類、臨床急需且尚未批準過的新類型特醫食品，市場監管總局實施優先審評審批，同時鼓勵企業研發注冊臨床急需產品，審評時限從60個工作日縮短至30個工作日，并優先安排開展現場核查和抽樣檢驗，加快產品上市進程。推動海南臨床急需特醫食品實施審批政策。對臨床急需的已在境外合法上市的少量罕見病類特殊醫學用途配方食品和少量特定全營養特殊醫學用途配方食品，經海南省人民政府審批，可以臨時進口并在海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區指定醫療機構使用。
“特醫食品審批提速，但罕見病類特醫食品一直沒有明顯增長。希望監管部門能夠加快對成熟的進口產品的注冊審批，解決短期供應問題。考慮到罕見病類特醫食品市場小，企業注冊和生產動力不足，希望政府能給予企業一定補貼，或者稅收方面的優惠政策，提高企業的積極性。同時希望相關企業能承擔一些社會責任。”蔡威建議。
石漢平認為，提高特醫食品可及性，一方面，相關政策需要繼續疏通，醫療機構也要勇于探索和實踐，勇于為病人承擔風險和責任。另一方面，呼吁企業研發更多創新產品，現在特醫食品低水平、同質化現象嚴重，創新不足，要注重研發高附加值科技產品。
暢通特醫食品臨床使用“最后一公里”，市場監管總局和衛健委等相關部門也在積極推動中。市場監管總局鼓勵各地市場監管部門聯合衛生、醫保等部門出臺特醫食品臨床使用指導性文件，規范醫療機構特醫食品的準入、遴選、采購、貯存、配制、發放、使用、評價等管理，暢通特醫食品在醫院使用，服務患者可及性、便利性。據了解，目前已有18個省份制訂發布特醫食品臨床使用管理相關文件，特醫食品規范化應用試點單位37家，示范單位8家。
山東第一醫科大學附屬省立醫院特醫食品臨床使用流程
以山東第一醫科大學附屬省立醫院為例，作為國家首批臨床營養科建設示范單位（特殊醫學用途配方食品的規范化應用方向），該院成立了特醫食品管理委員會進行特醫食品遴選招標，通過醫院嚴格審查及臨床營養科專業分析，制定特醫食品采購計劃表，根據實際工作按需采購。該院已實現特醫食品與HIS系統對接，通過特醫食品規范化培訓的醫師，可通過門診和住院系統針對有營養需求的患者開具特醫食品處方。
中國營養學會副理事長李增寧認為，該院特醫食品的使用流程實際上與藥物的流程相仿。全程信息化的應用讓特醫食品的使用更加順暢，所有環節都會留痕，既方便院內申請、使用和對不良事件的監測，也方便市場監管部門、衛生健康部門等相關部門的監督管理，形成了一個標準流程，可供其他醫院參考借鑒。
此外，為提高可及性，部分省份積極探索特醫食品掛網采購，如目前江蘇省已將140款特醫食品掛網，是全國特醫食品掛網數量最多的省份。8月6日，江蘇省市場監管局印發了《關于開展特醫食品“進社區、進養老機構、進學校、進藥店”專項行動的通知》，在全省范圍內組織開展特醫食品“四進”專項行動，助力解決特醫食品銷售渠道和應用場景過于單一、可及性不足的難題。
市場監管總局特殊食品司司長周石平表示，下一步市場監管總局將繼續優化特醫食品審評審批，不斷提高注冊核查工作效率，鼓勵企業研發注冊臨床急需產品，積極參與暢通特醫食品在醫院銷售使用，服務患者可及性、便利性。
