CAR-T細胞免疫療法研發企業科濟生物醫藥（上海）有限公司（CARsgen Therapeutics Inc.）今日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已將公司在研嵌合抗原受體修飾的T細胞（CAR-T）產品CT053納入優先藥物（PRIME）計劃 ， 這是中國本土生物醫藥企業首次獨立申請并獲此資格的藥品。

CT053是科濟生物開發的全人抗BCMA的CAR-T細胞產品，用于治療多發性骨髓瘤患者。此次被納入PRIME是基于科濟生物在中國進行的的I期探索性臨床研究結果。截至2019年6月30日，共有24名難治/復發多發性骨髓瘤患者接受了CT053治療，總緩解率（ORR）達87.5%，完全緩解率（CR/sCR）達79.2%；未觀察到3級及以上的細胞因子釋放綜合征（CRS）。該試驗結果在2019年9月14日于波士頓舉行的第17屆國際骨髓瘤研討會（IMW）上進行了口頭報告。

CT053在中國的注冊臨床試驗已在北京朝陽醫院、蘇州大學附一醫院開展，并將在10多家臨床研究中心陸續啟動；美國和加拿大的注冊臨床研究也已開始。繼此次獲得EMA PRIME認定后，科濟將啟動歐洲的注冊臨床試驗，以期為難治/復發多發性骨髓瘤患者帶來長期完全緩解的希望。

科濟生物董事長、首席執行官李宗海博士表示：“CT053抗BCMA CAR-T細胞產品被納入EMA PRIME計劃是該產品繼續開發和通向商業化的重要監管里程碑。現有臨床數據表明CT053有潛力成為最好（Best-In-Class）的BCMACAR-T細胞治療藥物。被納入優先藥物計劃對于加速盡快滿足復發/難治多發性骨髓瘤患者的需求以及該產品將來進入市場意義重大。”目前，科濟生物的CT053抗BCMA CAR-T產品已獲得中國、美國、加拿大的新藥臨床試驗許可，并被美國食品藥品監督管理局（US FDA）授予治療多發性骨髓瘤“孤兒藥”（Orphan Drug）資格認定。

關于科濟生物

科濟生物醫藥（上海）有限公司，是一家致力于開發創新型CAR-T細胞等腫瘤免疫治療藥物，以為腫瘤患者提供治療甚至治愈手段為使命的生物醫藥企業。公司已經開發了多個CAR-T細胞候選藥物，與中國著名醫院及醫生合作了多項CAR-T細胞治療肝癌、胃癌、胰腺癌、多發性骨髓瘤、淋巴瘤、白血病、肺癌等的探索性臨床研究。目前在中國已經有三個國家藥監局許可下的臨床研究項目在開展中。

關于PRIME

2016年3月，歐洲藥品管理局(EMA)推出了優先藥物（PRIME）計劃，旨在加速醫藥短缺領域重點藥品的審評進程，盡早使患者受益。該計劃支持開發一些很有潛力幫助到患者及針對嚴重未滿足的醫療需求的藥品。該計劃為藥物研發人員提供了與EMA早期對話和增強互動的渠道，從而加速藥物開發。截止2019年7月25日，EMA收到并評估了246項PRIME申請，其中針對腫瘤和血液病的76項中，僅24項被納入該計劃。